A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) recebeu autorização da Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para iniciar testes clínicos em humanos do GB221, uma inovadora terapia gênica destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), a forma mais severa da doença.
O anúncio foi feito durante uma reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, realizada nesta segunda-feira em São Paulo. A aprovação da Anvisa, concedida por meio de um processo de análise prioritária, coloca o Brasil em uma posição de liderança nesse campo na América Latina.
O GB221 foi desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz não apenas participará do desenvolvimento clínico da terapia, mas também estabeleceu um acordo de transferência de tecnologia com a empresa, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos). Essa colaboração pavimenta o caminho para a produção nacional de uma terapia gênica pela primeira vez.
A estratégia da Fiocruz para Terapias Avançadas visa equipar o país com as bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias para disponibilizar esses produtos no Sistema Único de Saúde (SUS).
O projeto de desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, liderado pela Fiocruz, já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS). A Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) também contribuiu com recursos da ordem de R$ 50 milhões para a infraestrutura de produção de terapias avançadas.
A Bio-Manguinhos/Fiocruz, desde a produção da vacina para covid-19, possui expertise na tecnologia de vetores virais, que é utilizada nessa terapia gênica.
A AME Tipo 1, uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida, é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína crucial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína leva à perda progressiva da força muscular, podendo comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos.
Fonte: agenciabrasil.ebc.com.br
